Strimvelis® (frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34+ contenente cellule CD34+ trasdotte con un vettore retrovirale contenente la sequenza di cDNA che codifica per l’adenosina deaminasi [ADA] umana): primo caso di leucemia linfoide a cellule T dopo oncogenesi inserzionale - 22 Marzo 2021

Nota Informativa importante concordata con le Autorità Regolatorie Europee e l'AIFA

Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V., in accordo con l’EMA e l’AIFA, informa in merito a quanto segue:

• è stata segnalata l’insorgenza di leucemia linfoide a cellule T in un paziente con ADA-SCID 4,7 anni dopo il trattamento con Strimvelis.
• Questo primo caso di neoplasia ematologica in seguito al trattamento con Strimvelis viene attribuito ad oncogenesi inserzionale.
• I pazienti devono essere monitorati a lungo termine, con visite su base almeno annuale per i primi 11 anni e, successivamente, a 13 e 15 anni dopo il trattamento con Strimvelis, che devono includere un emocromo completo con conta differenziale, esami biochimici e il dosaggio dell’ormone stimolante la tiroide.

Si rimanda all'allegato per informazioni più dettagliate.