ZOLGENSMA (Onasemnogene abeparvovec) – Casi fatali di insufficienza epatica acuta - 16 Febbraio 2023

Nota Informativa Importante concordata con le Autorità Regolatorie Europee e l'AIFA

In accordo con l’EMA e l’AIFA, Novartis informa di quanto segue:

• Sono stati segnalati casi fatali di insufficienza epatica acuta in pazienti trattati con onasemnogene abeparvovec.
• La funzione epatica deve essere monitorata prima del trattamento e regolarmente per almeno 3 mesi dopo l'infusione.
• Valutare tempestivamente i pazienti con peggioramento dei test di funzionalità epatica e/o segni o sintomi di malattia acuta.
• Se i pazienti non rispondono adeguatamente ai corticosteroidi, consultare un gastroenterologo o un epatologo pediatrici e prendere in considerazione un aggiustamento del regime di corticosteroidi.
• I corticosteroidi non devono essere ridotti fino a quando i valori dei test di funzionalità epatica non rientrano nella norma (esame clinico normale, bilirubina totale e livelli di ALT e AST inferiori a 2 × ULN).
• Informare le persone che si prendono cura del paziente del grave rischio di danno epatico e della necessità di un monitoraggio periodico della funzionalità epatica.

Per maggiori informazioni si rimanda alla Nota Informativa allegata.